Arruolato il primo paziente nell'ambito dello studio Lumos. Obiettivo: valutare sicurezza e potenziale efficacia di rhNGF nel trattamento della Retinite Pigmentosa

03/apr/2014 14.20.01 Pr NewsWire Aziende Contatta l'autore

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Arruolato il primo paziente nell'ambito dello studio Lumos. Obiettivo: valutare sicurezza e potenziale efficacia di rhNGF nel trattamento della Retinite Pigmentosa

MILANO, April 3, 2014 /PRNewswire/ --






- La Retinite Pigmentosa e una patologia rara di origine genetica che
colpisce oltre 1 milione di persone nel mondo[1], di cui 12/17.000 solo in Italia, e
puo condurre alla progressiva perdita della vista. Ad oggi non e disponibile una
terapia risolutiva.
- Lo studio, di Fase Ib/II, coinvolgera 5 centri e 50 pazienti nel nostro
Paese.
- Il Nerve Growth Factor ricombinante umano (rhNGF), sviluppato e prodotto dal
Gruppo Dompe sulla scorta delle ricerche di Rita Levi Montalcini, ha recentemente
ricevuto la designazione di farmaco orfano dalle agenzie regolatorie europea (EMA) e
statunitense (FDA) per il trattamento della Retinite Pigmentosa.


E italiana la ricerca di un nuovo trattamento per la Retinite Pigmentosa, malattia di
origine genetica che colpisce mediamente una persona ogni 3.500-5.000[2].



Un percorso che trae origine dalle ricerche di Rita Levi Montalcini, premio Nobel per
la Medicina, sull'individuazione dei fattori di crescita nervosa. L'eredita dei suoi
studi e stata raccolta da Dompe, azienda biofarmaceutica italiana impegnata nella
ricerca di nuove soluzioni terapeutiche per il trattamento delle patologie rare e orfane
di cura, che ha sviluppato e prodotto rhNGF (Nerve Growth Factor ricombinante umano), per
uso oftalmico.



La molecola - attualmente in fase avanzata di sviluppo clinico per la cura della
cheratite neurotrofica (patologia rara della cornea) nello studio Reparo, che coinvolge
158 pazienti in 39 centri di 9 nazioni europee - viene ora valutata per il suo profilo di
sicurezza e per avere dati preliminari di efficacia nell'ambito dello studio Lumos, che
coinvolge cinque centri di eccellenza in Italia. Il primo paziente e stato arruolato
presso l'Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi di Firenze.



Lumos e uno studio di fase Ib/II, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco,
controllato, che mira a definire la sicurezza e la potenziale efficacia di rhNGF in
collirio in due dosaggi (60 e 180 microg/ml), in confronto a placebo. La ricerca
coinvolgera 50 pazienti, che verranno reclutati presso cinque centri a Firenze, Milano,
Roma e Napoli, riconosciuti a livello internazionale per l'expertise in questo ambito
terapeutico. I pazienti, affetti da retinite pigmentosa tipica, verranno suddivisi in tre
gruppi: al primo sara somministrato il collirio al dosaggio minore, al secondo il
dosaggio maggiore, al terzo un collirio placebo. Il monitoraggio previsto per ogni
paziente e di 24 settimane.



"La retinite pigmentosa rappresenta una grande sfida per l'oftalmologia, perche si
tratta di una patologia che ancora non ha una cura efficace - spiega la Prof.ssa Francesca
Simonelli, Direttore della Clinica Oculistica della Seconda Universita degli Studi di
Napoli. Nei pazienti che soffrono di questa malattia cronica, i fotorecettori (le cellule
della retina chiamate coni e bastoncelli che hanno il compito di cogliere il segnale
visivo per inviarlo al cervello) vengono danneggiati e vanno incontro a progressiva
degenerazione, senza che sia possibile arrestare il processo patologico. Guardiamo quindi
con grande interesse ad un potenziale trattamento, come quello offerto da rhNGF, che
potrebbe portare a nuove prospettive nella cura della retinite pigmentosa".



rhNGF viene sviluppato e prodotto nello stabilimento Dompe dell'Aquila attraverso la
tecnologia del DNA ricombinante, mediante il trasferimento in un batterio di materiale
genetico umano. Cosi il batterio diventa la "fabbrica" del farmaco, che risulta del tutto
equivalente al fattore di crescita prodotto dall'uomo.



"Accogliamo con orgoglio l'avvio dello studio Lumos e la notizia del primo
arruolamento. Un'ulteriore prova del nostro impegno a tutela del Paziente, nell'ambito
della ricerca di soluzioni terapeutiche in aree ad alta domanda di salute, come sono le
patologie rare spesso orfane di cura. - spiega Eugenio Aringhieri, Amministratore Delegato
Gruppo Dompe. L'impegno in Ricerca e Sviluppo e al centro dell'agire del Gruppo e la
nostra mission e direttamente correlata ai bisogni terapeutici non soddisfatti dei
Pazienti nel mondo. Continueremo a puntare sulla nostra capacita di generare innovazione,
avvalendoci anche del fondamentale contributo di un network di circa 70 centri di
eccellenza a livello internazionale, con l'obiettivo di segnare un significativo passo
avanti rispetto alle soluzioni terapeutiche attualmente disponibili, in aree quali
Oftalmologia, Trapianto d'organo e Oncologia."



Per maggiori informazioni su rhNGF e retinite pigmentosa:
http://www.dompe.com/Ophthalmology



Per maggiori informazioni su Dompe: http://www.dompe.com



Il presente comunicato stampa fa riferimento ad alcune informazioni che potrebbero non
collimare con i futuri risultati attesi. Dompe crede fermamente nella solidita e nella
ragionevolezza dei concetti espressi, tuttavia alcune delle informazioni sono soggette a
un margine di indeterminatezza, proprio delle attivita di ricerca e sviluppo e delle
opportune verifiche da parte degli enti regolatori. Pertanto, all'oggi, Dompe non puo
garantire l'aderenza dei risultati attesi rispetto a quanto sopraindicato.



Bibliografia:




1) Fonte: Anasagasti A, Irigoyen C, Barandika O et al., Current mutation
discovery approaches in retinitis pigmentosa, Vision Res. 2012; 75: 117-129.
2) Idem.


Dompe

CONTACT: Alessandro Aquilio , Public Affairs & Corporate Communications Manager, Email: alessandro.aquilio@dompe.it , +39-(0)2-58383-556 , +39-334-6550628 . Ufficio Stampa inVentiv Health , Alessandra Margreth, Email: ufficio.stampa@inventivhealth.com, +39-3389651409, +39-(0)2-4801-3047


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