L’Agenzia Europea dei Medicinali ha validato la sottomissione della domanda di Conditional Approval per TK

28/mar/2014 07.30.36 BIZCOMIT.IT Contatta l'autore

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MolMed S.p.A. (MLM.MI) annuncia che l’EMA, l’Agenzia Europea dei Medicinali, ha validato la sottomissione di domanda per Conditional Marketing Authorisation relativa a TK, la terapia cellulare-genica sperimentale proprietaria. Inizia oggi il processo di valutazione del dossier.

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TK è un trattamento associato al trapianto di cellule staminali emopoietiche in pazienti affetti da leucemie ad alto rischio. La terapia cellulare-genica TK ha ottenuto dalla Commissione Europea la designazione di Farmaco Orfano.

MolMed è inoltre lieta di comunicare di essere stata invitata dalla European Society for Blood and Marrow Transplantation (EMBT) a portare la propria testimonianza sul percorso scientifico e regolatorio di TK, la quale con oltre 120 pazienti trattati fino ad oggi rappresenta la più grande esperienza di terapia cellulare-genica mai svolta. Claudio Bordignon, presidente ed amministratore delegato di MolMed, terrà una presentazione sull’argomento martedì prossimo 1 aprile durante la sessione plenaria del 40° meeting annuale della EMBT in corso a Milano dal 30 marzo al 2 aprile.

MolMed TK

Conditional Marketing Authorisation
La Conditional Marketing Authorisation rappresenta una particolare procedura di autorizzazione all’immissione in commercio che può essere rilasciata anche in assenza dei dati finali di studi registrativi di Fase III. Tale autorizzazione anticipata è essenzialmente basata su dati di sicurezza ed efficacia ottenuti in precedenti studi clinici.
Una Conditional Marketing Authorisation può essere concessa solo se sono rispettate tutte le seguenti condizioni:

1. il rapporto rischio – beneficio del medicinale è positivo;
2. è probabile che il richiedente sarà in grado di fornire dati clinici completi;
3. il medicinale soddisfa un importante fabbisogno terapeutico;
4. il beneficio per la salute pubblica derivante dall’immediata disponibilità sul mercato del medicinale in questione è maggiore del rischio inerente al fatto che siano necessari dati aggiuntivi.

La Conditional Marketing Authorisation è valida per un anno e rinnovabile. Il titolare è tenuto a completare gli studi in corso o a condurne di nuovi al fine di confermare un rapporto rischio-beneficio favorevole.

TK
TK è una terapia cellulare, basata sull’impiego di linfociti T geneticamente modificati in cui è stato inserito un “gene suicida”. Queste cellule vengono utilizzate in associazione al trapianto di cellule staminali ematopoietiche per il trattamento di leucemie ad alto rischio. La terapia TK permette così di eliminare l’immunosoppressione post trapianto accelerando la ricostituzione immunitaria e controllando le conseguenze immunologiche della disparità genetica con il donatore, definite come malattia del trapianto contro l’ospite (GvHD).
Grazie a questo approccio il trapianto da donatore parzialmente compatibile è più sicuro ed efficace, permettendo potenzialmente di aumentare in modo rilevante il numero di pazienti candidati al trapianto.

Lo studio di Fase III TK008
TK008 è uno studio registrativo randomizzato di Fase III su pazienti adulti affetti da leucemie ad alto rischio sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche da donatore familiare parzialmente compatibile (aploidentico). Il disegno dello studio ha come obiettivo primario la sopravvivenza libera da malattia – che include sia la mortalità dovuta al trapianto, sia le recidive leucemiche – valutata su una popolazione complessiva di 170 pazienti. Lo studio confronterà i risultati ottenuti dall’aplo-trapianto associato o meno all’impiego di TK, con un rapporto di randomizzazione di 3 a 1 a favore dell’impiego di TK. Gli obiettivi secondari includono la sopravvivenza globale, la riduzione della mortalità dovuta all’aplo-trapianto, il profilo di sicurezza e la qualità della vita dei pazienti.
Nell’ottica di offrire un ulteriore beneficio clinico ai pazienti e di aumentare sensibilmente il potenziale di adesione dei centri allo studio, la Società ha apportato nel 2012 due importanti modifiche nel disegno sperimentale del protocollo dello studio di Fase III. La prima consiste nell’allargamento dell’indicazione ai pazienti con recidiva leucemica, che si aggiungono a quelli con remissione di malattia; la seconda prevede l’inserimento nel braccio di controllo di un’ulteriore opzione terapeutica, basata sull’impiego del trapianto non manipolato seguito dalla somministrazione di ciclofosfamide nel periodo post-trapianto.

Il presente comunicato è stato redatto in ottemperanza agli obblighi informativi verso il pubblico previsti dalla delibera CONSOB n. 11971 del 14 maggio 1999 e successive modifiche.

MolMed
MolMed S.p.A. è un’azienda biotecnologica focalizzata su ricerca, sviluppo e validazione clinica di terapie innovative per la cura del cancro. Il portafoglio-prodotti di MolMed comprende due terapeutici antitumorali in sperimentazione clinica: TK, una terapia cellulare che consente il trapianto di midollo osseo da donatori parzialmente compatibili con il paziente, in assenza di immunosoppressione post-trapianto, in Fase III per la cura delle leucemie ad alto rischio; NGR-hTNF, un nuovo agente mirato ai vasi sanguigni tumorali, in Fase III nel mesotelioma pleurico maligno e in Fase II in altre sei indicazioni: carcinomi del colon-retto, del fegato, del polmone a piccole cellule, del polmone non microcitico e dell’ovaio, e nei sarcomi dei tessuti molli. MolMed offre anche competenze di alto livello in terapia genica e cellulare per sviluppo, realizzazione e validazione di progetti conto terzi; tali competenze spaziano dagli studi preclinici alla sperimentazione clinica di Fase III, inclusa la produzione a uso clinico secondo le GMP correnti di vettori virali e di cellule geneticamente modificate specifiche per il paziente. La Società ha sede a Milano, presso il Parco Scientifico Biomedico San Raffaele. Le azioni di MolMed sono quotate al MTA gestito da Borsa Italiana. (Ticker Reuters: MLMD.MI)

FONTE: MolMed.com

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